Feilaktig definert som hjerteinfarktvaksinen, representerer Novartis sitt nye medikament en formidabel innovasjon for å bekjempe "dårlig" kolesterol. Den bruker en gendempingsmekanisme, dvs. den hemmer mRNA-sekvensen som stimulerer produksjonen av LDL-C i leveren. Det er ikke en vaksine siden den ikke immuniserer pasienter, men den virker på messenger-RNA for å redusere skadelige kolesterolverdier. Den ligner også på vaksinen når det gjelder administrasjonsmåte, subkutant to ganger i året. Den randomiserte dobbeltblinde Victorion – 2P-studien er i fase 3.I Italia har Monzino Cardiological Center rekruttert de første passende forsøkspersonene og snart vil andre sentre delta i eksperimentet. Målet er godkjenning av stoffet innen noen få måneder.
Hvordan fungerer det?
Inclisiran er et syntetisk dobbelttrådet messenger RNA-nedbrytende molekyl som er ansvarlig for syntesen av PCSK9-proteinet, involvert i transport og ødeleggelse av LDL-reseptorer på celleoverflaten til hepatocytter. "Hvis du blokkerer funksjonen, er det mulig å redusere antall ødelagte reseptorer" - forklarer Piergiuseppe Agostoni, direktør for Institutt for kritisk kardiologi og rehabilitering ved Monzino - "og øke lagringen av kolesterol fra blodet til leveren" . Reseptorene "fanger" det sirkulerende skadelige kolesterolet og transporterer det inn i levercellen.
Hva er endret?
Pasienten endrer alt. Det har blitt konstatert at årsaken til ineffektivitet av behandlingen for enhver sykdom er mangel på regelmessig inntak av medikamenter: "Den som tar 10 piller for eksempel" - kommenterer han - "og glemmer noen, forårsaker uunngåelig svikt i terapien" .Mange studier viser at i post-infarktstadiene forblir opptil 40% av reseptene uferdige. Dette nye stoffet har den enorme fordelen at det kun engasjerer pasienter to ganger i året: "Compliance omgås" - forklarer han - "ildfast administrering representerer en epokelig temposkifte, som allerede er tilfellet for noen antidiabetikere" . I denne fasen av studien brukes stoffet på toppen, det vil si at det ikke erstatter statiner, men legges til tradisjonell terapi: «I fremtiden vil vi imidlertid ikke utelukke det» – fortsetter han – «basert på resultatene vi vil få».
Hvor effektivt er det?
" Dårlig" kolesterol er notorisk et pro-arteriosklerotisk stoff. Det favoriserer avsetningen av lipider i plakket, skader karene og stivner dem. "Aterosklerose er en inflammatorisk sykdom som gjenkjenner LDL som en markør og en årsak" - sier han - "ved å redusere blodverdiene reduseres forekomsten og dødeligheten av hjerteinfarkt og slag" . Foreløpig er eksperimenteringen fokusert på pasienter med cerebrovaskulær og polyvaskulær sykdom: «Inclisiran senker kolesterolnivået betydelig» - forklarer han - «vi snakker om ytelser over 50 %».De identifiserte forsøkspersonene har ikke særlig nytte av statiner og anses i risikogruppen: "Dette stoffet modifiserer de molekylære mekanismene" - understreker han - "som favoriserer hyperproduksjonen av kolesterol" .
Hva er de negative effektene?
Blant egenskapene til det nye stoffet er det også større tolerabilitet sammenlignet med statiner: «Den lave toksisiteten er en annen viktig styrke» – sier han – «pasientene som er rekruttert av studien har minst én kardio-cerebro -vaskulær hendelse tidligere" . For tiden er de vanligst rapporterte bivirkningene reaksjoner på injeksjonsstedet, som smerte, rødhet og utslett.
Kolesterol: forebygging
Generelt bør de som allerede har hatt et hjerteinfarkt ikke overstige 70 mg/dl, for de andre 150 mg/dl representerer de en alarmklokke." Det er flere risikofaktorer for LDL som kan bidra til hyperkolesterolemi, inkludert kosthold, overvekt og fedme, mangel på fysisk aktivitet - forklarer han - men også tilstedeværelsen av samtidige metabolske sykdommer som diabetes." Røyking kan også skade blodårene og fremskynde prosessen med herding av arteriene. Videre øker nivået av LDL-kolesterol med alderen, spesielt blant kvinner. "Til slutt er det individer som er genetisk disponert for å utvikle hyperkolesterolemi" - sier han - "denne tilstanden er kjent som arvelig hyperkolesterolemi og er assosiert med mutasjoner som påvirker LDL-reseptorgenet, som er lokalisert på kromosom 19" . Høye kolesterolnivåer gir ikke alltid direkte symptomer, og det er derfor det anbefales å måle det med jevne mellomrom gjennom blodprøver.
